基石药业近日宣布其管线2.0的重磅产品——CS5001（一种靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1, ROR1的抗体偶联药物，ADC）的全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。此消息标志着CS5001的研发进程进入了一个新的阶段，并为晚期实体瘤和淋巴瘤患者带来了希望。

 

 CS5001的卓越表现

 

- **安全性和抗肿瘤活性**：在已完成的1a期剂量递增试验中，CS5001展示了良好的安全性和明显的抗肿瘤活性。该药在10个剂量组中均未观察到剂量限制性毒性（DLT），表明其具有较宽的安全范围。

  

- **显著的治疗效果**：特别是在针对晚期B细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤患者的II期推荐剂量（RP2D）水平（125 μg/kg），CS5001的客观缓解率（ORR）分别达到了70%和100%，这一数据高于同类竞品，且随着患者数量的增加，疗效数据呈现出稳定趋势。

  

- **实体瘤中的疗效信号**：除了淋巴瘤，CS5001还在多种晚期实体瘤如非小细胞肺癌、胰腺癌等中展现了令人鼓舞的疗效信号。

 

#### 研发进展与未来规划

 

基石药业首席执行官杨建新博士表示，CS5001不仅在国际学术会议上获得了广泛关注，而且根据最新的临床数据，它可能拥有更快注册上市的潜力以及冲击前线联合治疗格局的实力。随着1b期剂量优化和扩展试验的启动，CS5001有望进一步拓展成为针对复发难治弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的II期单臂注册临床试验。此外，公司还计划在1b期探索CS5001单药或联合前线标准疗法在更多类型的血液瘤和实体瘤中的应用，以期为全球肿瘤患者提供更多的治疗选择。

 

 关于CS5001的技术特点

 

CS5001的独特之处在于它的“双控”机制，即使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（PBD）前毒素载荷和连接子。这种设计确保了药物仅在到达肿瘤细胞后才会被激活，从而减少了传统PBD载荷相关的毒性问题，并扩大了安全窗口。同时，通过定向偶联技术，CS5001实现了精准的药物抗体比率（DAR），便于大规模生产和质量控制。

 

 合作与授权

 

CS5001最初由韩国生物科技公司LigaChem Biosciences, Inc.（LCB）和ABL bio共同研发。2020年10月，基石药业与LCB达成协议，获得CS5001在全球除韩国以外地区的独家开发和商业化权利。

 

 临床数据展示

 

CS5001的相关临床研究结果已经在多个重要国际会议上公开，包括2024年的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和最近举行的第66届美国血液学会（ASH）年会，这些会议上的报告进一步证明了CS5001的临床价值和发展潜力。

 

综上所述，CS5001作为一款创新性的ROR1靶向ADC，已经显示出在治疗多种癌症类型方面巨大的潜力，同时也为未来的临床发展提供了坚实的基础。随着更多临床试验的推进，我们期待CS5001能够为全球患者带来更有效的治疗方案。