研究背景

弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）是一种致命的儿童脑癌，通常被认为是无法治愈的。现有的治疗方法如放疗和化疗效果有限，且患者的中位生存期仅为一年左右。因此，寻找新的有效治疗方法显得尤为重要。

 

 关键发现

斯坦福大学医学院的研究人员在《自然》期刊上发表了一项研究，报道了一种针对GD2靶点的CAR-T细胞疗法，在治疗DIPG和其他弥漫性中线胶质瘤方面取得了显著成效。这项临床试验是CAR-T细胞治疗实体瘤的首批成功案例之一，为患有这些致命脑瘤和脊髓肿瘤的儿童带来了希望。

 

- **疗效显著**：在接受CAR-T细胞治疗的11名参与者中，9人从中获益，其中4人的肿瘤体积缩小了一半以上，1人获得了完全反应，即肿瘤从脑扫描中消失。

- **功能改善**：许多患者在神经系统症状方面也得到了明显的改善，如恢复行走能力、减轻神经性疼痛等。

- **安全性**：尽管所有参与者都经历了某种程度的细胞因子释放综合征，但较低剂量的CAR-T细胞显示出更轻的副作用。

 

#### 临床试验设计

- **患者群体**：13名入选患者，年龄中位数为15岁，其中10人患有DIPG，3人患有脊髓弥漫性中线胶质瘤。

- **治疗方案**：参与者首先接受化疗以防止免疫系统攻击工程细胞，然后通过静脉注射接受第一剂CAR-T细胞。后续剂量则直接注入脑脊液中。

- **监测与评估**：研究人员对参与者的免疫和神经系统副作用进行了密切监测，并评估了临床疗效。

 

#### 代表性病例

- **Drew的故事**：20岁的Drew在2020年被诊断出患有DIPG，经过CAR-T细胞治疗后，他的肿瘤完全消失，并且在确诊四年后仍然健康。Drew希望他的治疗结果能为其他患者带来希望。

 

#### 未来展望

- **改进疗法**：研究人员正在探索如何进一步优化CAR-T细胞疗法，例如通过减缓肿瘤生长来提高CAR-T细胞的效果。

- **扩大应用**：随着FDA授予再生医学高级疗法称号，该疗法有望进入快速审批通道，为更多患者提供治疗机会。

- **持续研究**：科学家们将继续分析收集到的生物样本，以确定最佳的治疗方案，并开发针对中枢神经系统癌症的新型免疫疗法。

 

#### 结论

这项研究表明，CAR-T细胞疗法在治疗DIPG和其他致命脑瘤方面具有巨大的潜力。虽然仍需进一步研究以提高疗效并减少副作用，但这一突破为那些长期以来缺乏有效治疗手段的患者带来了新的希望。随着研究的深入，CAR-T细胞疗法有望成为治疗这些致命疾病的有力工具。