近期，新加坡国立大学林荣禄医学院和新加坡国立大学卫生系统的研究人员在《Nature Medicine》杂志上发表了一篇题为“Fratricide-resistant CD7-CAR T cells in T-ALL”的研究论文，介绍了一种针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的新疗法。这项研究为那些用尽所有标准治疗方案的T-ALL患者提供了一种潜在的有效治疗方法。

 

#### 研究背景

 

T-ALL是一种罕见但严重的血液癌症，约占儿童ALL病例的10%和青少年及年轻成人ALL病例的25%至30%。虽然70%至80%的T-ALL儿童可以通过强化和长期化疗治愈，但成人ALL患者的治愈率仅为60%左右。复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，亟需新的治疗手段。

 

#### 研究方法

 

该研究团队开发了一种靶向CD7蛋白的CAR-T细胞疗法。CD7蛋白在T-ALL细胞表面广泛表达，但传统CAR-T细胞疗法的一个挑战是CAR-T细胞自身也会表达CD7，从而导致“自相残杀”。为了解决这个问题，研究人员设计了一种抗自相残杀的CD7-CAR T细胞。

 

从2019年4月至2023年10月，研究团队在新加坡国立大学医院和意大利圣母玛利亚儿童医院为17名患者进行了治疗。这些患者的年龄从2岁到72岁不等，均患有化疗无法根治或治疗后复发的T-ALL。

 

#### 研究结果

 

- **疗效显著**：17名患者中有16人在一个月内获得了完全缓解，即使使用超灵敏流式细胞仪检测，也未检测到白血病细胞。

- **长期缓解**：第一位接受这种疗法治疗的患者已经缓解了五年，无需再接受化疗或骨髓移植。

- **耐受性良好**：尽管所有入组患者的肿瘤负荷都很高，且在接受CAR-T疗法之前都接受了长时间的强化治疗，但这种治疗的耐受性良好，副作用也很轻微。

 

#### 专家观点

 

- **Bernice Oh博士**（论文第一作者）：“这种CAR-T细胞疗法是治疗常规治疗失败的T-ALL患者的一种新型、有前途的工具。这些患者已经用尽了所有可能的治疗方案，我们很高兴能在没有严重副作用的情况下为他们提供另一次明确的治愈机会。”

- **Allen Yeoh教授**（领导这项新技术临床应用）：“在我们庆祝这个美好的里程碑的同时，我们还只是开始了这段激动人心的旅程。要了解如何更好地使用靶向CD7的CAR-T细胞，还需要进行大量的科学和医学探索。这个系列中的每一位患者都让我们学到了很多。最终，对于我们团队的每一位成员来说，看到每一位患者在获得缓解后露出笑容并获得另一次机会，都是无价之宝。”

 

#### 未来展望

 

这项研究不仅为T-ALL患者带来了新的希望，也为其他类型的血液癌症提供了潜在的治疗方向。研究人员将继续进行深入的科学和医学探索，以优化这种CAR-T细胞疗法的使用，提高其疗效和安全性。

 

### 结论

 

这项针对CD7的CAR-T细胞疗法展示了在治疗复发或难治性T-ALL方面的巨大潜力。其显著的疗效和良好的耐受性为患者带来了新的希望，也为未来的临床应用奠定了坚实的基础。