圣路易斯华盛顿大学与大阪大学的研究人员在《Nature metabolism》期刊上发表了一项重要研究成果，题为“Mitochondria transfer-based therapies reduce the morbidity and mortality of Leigh syndrome”。研究发现，通过线粒体转移疗法可以显著降低Leigh氏综合征（Leigh syndrome, LS）小鼠模型的发病率和死亡率，为治疗线粒体疾病提供了新的思路。

 

Leigh氏综合征是一种严重的儿童线粒体疾病，其特征表现为生长迟缓、乳酸酸中毒和进行性的神经退行性病变，常常导致中枢神经系统的广泛损伤，包括脑基底节、脑干和脊髓的亚急性坏死。由于缺乏有效的治疗方法，该病预后极差，大多数患儿在确诊后的几个月内就会不幸离世。

 

本研究中，科研人员评估了线粒体转移疗法在Ndufs4−/−小鼠模型中的效果，这是一种常用于研究Leigh氏综合征的动物模型。研究显示，通过移植健康野生型小鼠的骨髓，可以促进细胞外线粒体进入血液循环，并进一步转移到宿主体内的多个器官，有助于缓解Leigh氏综合征的症状。特别地，向Ndufs4−/−小鼠注射来自野生型小鼠的线粒体，能够延长其寿命，改善神经功能，并提高能量代谢水平；而注射同为Ndufs4−/−小鼠的线粒体则未能带来类似的益处。

 

更为重要的是，研究还发现，向Ndufs4−/−小鼠注射人类来源的线粒体也能起到相似的治疗效果。这表明，线粒体转移疗法有可能成为治疗Leigh氏综合征及其他线粒体疾病的新型治疗手段。

 

这项研究为线粒体疾病的治疗带来了新的希望，未来或许可以通过类似的方法来改善患者的病程和生活质量。