圣路易斯华盛顿大学与大阪大学的研究人员在《Nature metabolism》期刊上发表了一篇题为“Mitochondria transfer-based therapies reduce the morbidity and mortality of Leigh syndrome”的研究论文。研究显示，线粒体转移疗法能够有效降低Leigh氏综合征（LS）小鼠模型中的发病率和死亡率，提示这种疗法可能适用于包括LS在内的多种线粒体疾病。

 

Leigh氏综合征是一种严重的儿童线粒体疾病，主要表现为生长发育迟缓、乳酸酸中毒以及中枢神经系统的进行性退化，通常导致患儿在发病后的数月内死亡。由于缺乏有效的治疗方法，该病预后极为不良。

 

在这项研究中，科研人员评估了线粒体转移治疗对Ndufs4−/−小鼠模型的影响。Ndufs4−/−小鼠是模拟人类Leigh氏综合征的一种动物模型。通过向这些小鼠移植野生型小鼠的骨髓，研究人员发现，这有助于释放来源于造血细胞的细胞外线粒体进入循环系统，并最终转移到宿主体内的多个器官中。这样的线粒体转移有助于缓解Leigh氏综合征的症状。

 

实验结果显示，向Ndufs4−/−小鼠注射野生型小鼠的线粒体不仅能够延长这些小鼠的寿命，还能改善其神经功能并增强能量消耗。相比之下，注射Ndufs4−/−小鼠自身的线粒体则未能带来类似的益处。

 

进一步的实验表明，即使是人类来源的线粒体也能在Ndufs4−/−小鼠体内发挥治疗作用，减少Leigh氏综合征的发病并降低死亡率。

 

总之，这项研究为线粒体疾病的治疗带来了新的希望，特别是对于那些目前没有有效治疗手段的病症，如Leigh氏综合征。线粒体转移疗法作为一种潜在的治疗手段，可能在未来为这类疾病的患者提供新的治疗选择。