中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国团队与中山大学眼科中心张清炯团队的联合研究成果，在《中国科学：生命科学》期刊上发表，为治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）这一难治性线粒体疾病带来了革命性的新策略。该研究题为“MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy”，揭示了间充质干细胞（MSCs）在恢复LHON患者神经祖细胞线粒体功能中的关键作用。

 

LHON：遗传性视神经疾病的挑战

LHON是一种由线粒体DNA突变引起的严重视神经疾病，常见于青少年人群，主要表现为视力急剧下降甚至失明，严重影响患者的生活质量。由于LHON主要通过母系遗传，其预防和治疗一直面临巨大挑战。

 

研究创新：间充质干细胞介导的线粒体转移

在本研究中，科研团队采用了创新的策略，首先将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），并进一步诱导分化为神经祖细胞。随后，通过与间充质干细胞（MSCs）共培养，研究人员观察到LHON神经祖细胞的线粒体功能显著恢复，正常线粒体DNA的比例明显增加。

 

机制揭示：线粒体转移的神奇效果

机制研究表明，MSCs能够主动将其功能性线粒体转移到LHON患者的神经祖细胞中，从而替换掉受损的线粒体，恢复细胞的能量代谢和正常功能。这一过程不仅解决了线粒体DNA突变导致的呼吸链功能障碍，还为受损的视神经细胞提供了恢复的可能。

 

临床应用前景：为线粒体疾病治疗带来新希望

这一研究成果为LHON等线粒体疾病的治疗开辟了新的途径。通过MSCs介导的线粒体转移，可以实现在体外或体内对受损细胞的修复，为遗传性线粒体疾病患者提供了新的治疗选择。未来，随着技术的进一步成熟和优化，这种治疗方法有望广泛应用于临床，帮助患者恢复视力，改善生活质量，并降低遗传性视力损伤的发病率。

 

结语

刘兴国团队与张清炯团队的这一重大发现，不仅深化了我们对线粒体疾病发病机制的理解，更为线粒体疾病的治疗带来了新的曙光。随着研究的深入和技术的不断进步，相信在不久的将来，我们能够看到更多线粒体疾病患者受益于这一创新疗法，重获光明和希望。