Ascendis Pharma公司近日宣布，其创新药物palopegteriparatide（商品名：Yorvipath，通用名：TransCon PTH）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退（HP）。这一里程碑式的进展标志着甲状旁腺功能减退领域首款激素替代疗法的诞生，为患者提供了新的治疗选择。

 

HP是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）分泌不足或效应不佳引起，导致患者血钙水平下降和血液磷酸盐水平升高。传统治疗方法如钙补充剂和活性维生素D虽能缓解症状，但无法从根本上解决问题。TransCon PTH作为一种长效PTH前药，旨在通过恢复患者体内PTH至生理水平，有效改善血钙和磷酸盐代谢异常，为患者带来更为全面的治疗效益。

 

Ascendis Pharma在研发TransCon PTH的过程中，与维梧资本（Vivo Capital）等投资者合作，成立了维昇药业，专注于在大中华区推广该产品的开发、生产和商业化。此前，TransCon PTH已在欧盟获得批准上市，进一步证明了其在全球范围内的治疗潜力和市场价值。

 

此次FDA的批准是基于TransCon PTH在III期PaTHway研究和II期PaTH Forward研究中展现出的卓越疗效和安全性。PaTHway研究结果显示，与安慰剂组相比，接受TransCon PTH治疗的患者在第26周后血钙控制正常且停用传统治疗的比例显著更高（78.7% vs 4.8%；P<0.0001），充分证明了该药物的有效性和临床价值。

 

值得注意的是，FDA在2023年5月曾对TransCon PTH的上市申请提出质疑，主要关注其药品或设备在递送剂量上的一致性。经过与FDA的深入沟通和努力，Ascendis Pharma成功解决了这一问题，并重新提交了包含新生产控制策略的上市申请，最终获得了FDA的认可。

 

Ascendis Pharma的这一成就不仅为患者带来了福音，也进一步巩固了其在内分泌疾病治疗领域的领先地位。未来，随着Yorvipath（TransCon PTH）在全球范围内的推广和应用，相信将有更多患者受益于这一创新疗法，重拾健康生活的希望。