近期，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国团队携手中山大学眼科中心张清炯团队，在权威科学期刊《中国科学：生命科学》上发表了一项突破性研究成果。该论文题为《MSC-Mediated Mitochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy》，揭示了间充质干细胞（MSCs）在恢复Leber遗传性视神经病变（LHON）患者神经祖细胞中线粒体功能和DNA方面的潜力，为治疗线粒体疾病开辟了新的途径。

 

LHON作为一种罕见的遗传性视神经疾病，主要由线粒体DNA的特定突变引起，导致视网膜神经节细胞能量代谢障碍，进而引发视力急剧下降甚至失明。该病通常在青少年时期发病，且由于通过母系遗传，对患者及其家庭造成了巨大的心理和生理负担。

 

本研究团队通过创新的实验设计，成功地将LHON患者的尿细胞转化为诱导多能干细胞（iPSCs），并进一步诱导分化为神经祖细胞。这些神经祖细胞模拟了LHON患者体内的病变环境，为研究提供了宝贵的实验材料。随后，研究团队利用间充质干细胞与这些神经祖细胞进行共培养，发现间充质干细胞能够将其功能性线粒体转移至神经祖细胞中，从而显著恢复其线粒体功能和线粒体DNA的正常比例。

 

这一发现不仅揭示了间充质干细胞在治疗LHON中的潜在机制，即通过线粒体转移来修复受损的细胞功能，还为线粒体疾病的治疗提供了新的思路。传统的治疗方法往往难以直接针对线粒体DNA的突变进行干预，而间充质干细胞介导的线粒体转移则提供了一种绕过遗传障碍、直接改善细胞功能的新策略。

 

该研究成果不仅为LHON患者带来了治疗的新希望，也为其他线粒体疾病的治疗提供了借鉴和启示。未来，随着对间充质干细胞和线粒体转移机制的深入研究，这一治疗方法有望进一步优化和完善，为更多患者带来福音。同时，这也将促进再生医学和遗传病治疗领域的快速发展，推动医学科技的进步和创新。