Rocket Pharmaceuticals近日宣布，其针对白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的基因疗法Kresladi的生物制剂许可申请，已收到美国食品和药品管理局（FDA）的完整回复函（CRL），FDA要求提供额外的化学制造和控制（CMC）信息以完成审查。

 

Rocket表示，公司已与美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）的高级领导进行了会面，就支持Kresladi尽快批准所需的额外CMC信息的有限范围进行了协调。

 

Kresladi旨在治疗由ITGB2基因突变引起的LAD-I，这是一种罕见的遗传性免疫疾病，影响白细胞黏附能力，导致患者易患反复且致命的感染。Kresladi采用自体造血干细胞进行基因改造，利用慢病毒载体恢复ITGB2基因的正常表达。

 

此前，Kresladi在全球性I/II期研究中取得了显著成果，所有接受治疗的LAD-I患者在接受Kresladi治疗后，均达到了所有主要和次要的治疗终点。数据显示，接受治疗的患者的总体生存率为100%，严重感染发生率大幅下降，LAD-I相关皮肤损伤症状消退，伤口修复能力也有所恢复。

 

Kresladi为患者提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗选择，骨髓移植不仅风险高，而且难以找到匹配的移植体。然而，FDA对CMC信息的额外要求，使得Kresladi的批准时间再次被延期。

 

Rocket最初预计FDA将在今年3月做出审批决定，但由于CMC问题，FDA已将PDUFA日期延长了3个月。此次再次收到CRL，意味着Kresladi的上市时间可能会进一步推迟。不过，Rocket表示将继续与FDA紧密合作，提供所需的信息，以推动Kresladi的审批进程。