6月24日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，其RNAi治疗药物vutrisiran在治疗ATTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期HELIOS-B研究中取得了积极结果。该药物在治疗ATTR-CM患者方面显示出了显著的疗效和安全性。

 

HELIOS-B研究的主要终点显示，在双盲期间，与安慰剂组相比，vutrisiran治疗组的总人群（HR 0.718, p值0.0118；N=654）和单药治疗人群（基线时未接受氯苯唑酸；HR 0.672, p值0.0162；N=395）的全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合发生率在统计学上显著降低。

 

此外，该药物在所有次要终点上也取得了统计学显著改善，包括衡量疾病进展的关键指标，如6分钟步行测试（6-MWT）、堪萨斯城心肌病问卷调查（KCCQ）和第30个月纽约心功能分级（NYHA）。至第42个月时，vutrisiran进一步降低了总人群和单药治疗人群的全因死亡率。

 

在安全性方面，vutrisiran表现出良好的耐受性，与安慰剂组相比，不良事件（AE）、严重AE和因AE导致研究药物停药的发生率相似。

 

Alnylam计划在今年晚些时候向全球监管机构提交申请，包括向美国FDA提交补充新药申请（sBLA），以扩大vutrisiran的适用范围。

 

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。该药物使用Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。

 

2022年6月，FDA已批准vutrisiran（Amvuttra）用于治疗成人ATTR淀粉样变性多发性神经病变。此次HELIOS-B研究的成功意味着vutrisiran的治疗范围将进一步扩大，为ATTR淀粉样变合并心肌病患者提供新的治疗选择。

 

Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示：“HELIOS-B研究的结果令人兴奋，这证明了vutrisiran在治疗ATTR淀粉样变合并心肌病方面的巨大潜力。如果获得监管机构的批准，vutrisiran有望成为治疗这种疾病的新标准，推动Alnylam的持续增长。”