海军军医大学廖专教授和邹文斌教授共同领导的团队在著名医学期刊《Gut》上发表了一项最新研究成果，题为“Pancreas-directed AAV8-hSPINK1 gene therapy safely and effectively protects against pancreatitis in mice”。该研究探索了一种胰腺导向的腺相关病毒8型（AAV8）介导的人类丝氨酸蛋白酶抑制剂Kazal 1型（hSPINK1）基因治疗在改善小鼠胰腺炎症状方面的潜力。

 

慢性胰腺炎（CP）是一种进行性纤维炎性疾病，对患者的生活质量造成严重影响。目前尚无根治CP的方法，因此寻找有效的治疗和预防策略显得尤为重要。

 

在该研究中，研究团队构建了一种胰腺特异性靶向的AAV8-hSPINK1载体，并在小鼠模型中进行了实验。结果表明，该载体能够高效且安全地靶向胰腺，而对其他关键器官如心、肺、脾、肝、肾的趋向性较低。转导效率在最佳表达剂量下达到了显著水平。

 

进一步的研究发现，hSPINK1的表达和疗效在注射后4周达到峰值，并至少保持8周。在三种不同的小鼠胰腺炎模型中，研究团队发现，在发病前给予单剂量的AAV8-hSPINK1治疗，能够显著减轻胰腺炎的严重程度，减缓纤维化的进展，降低胰腺细胞凋亡和自噬水平，并加速胰腺炎的恢复过程。

 

这一发现为胰腺炎的治疗提供了新的思路。AAV8-hSPINK1基因治疗通过一次性注射即可实现高效且安全的胰腺靶向，有效改善小鼠胰腺炎的症状。这一方法有望在预防和治疗CP方面展现出广阔的应用前景。

 

然而，值得注意的是，尽管该研究在小鼠模型中取得了显著成果，但在应用于人类之前，还需要进一步探索该疗法在大型动物和非人灵长类动物模型中的可行性和有效性。此外，还需要对治疗的安全性、剂量以及长期效果进行全面评估。

 

总之，海军军医大学廖专与邹文斌团队的这项研究为胰腺炎的治疗提供了新的基因治疗策略，并为未来的临床应用提供了有力的实验依据。我们期待这一领域能够取得更多的突破，为胰腺炎患者带来更好的治疗选择和希望。