阿斯利康口服小分子药物Voydeya（danicopan）已获美国FDA批准_资讯

阿斯利康口服小分子药物Voydeya（danicopan）已获美国FDA批准

2024-04-03 09:52 点击:32

2024年4月1日，阿斯利康公司宣布，其研发的口服小分子药物Voydeya（danicopan）已获美国FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加治疗手段，专门用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）症状。

此次批准的重要依据来自于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。该试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris的附加疗法，在经历临床显著EVH（即血红蛋白低于9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平高于120x109/L）的PNH患者中的疗效和安全性。

试验结果表明，Voydeya在多个关键指标上均表现出显著效果，包括从基线到第12周血红蛋白水平的主要变化，以及避免输血和降低疲劳感等次要终点的改善。

根据2023年12月发表于《柳叶刀》子刊The Lancet Haematology的中期疗效数据，Voydeya联合Ultomiris或Soliris治疗的患者在第12周时，血红蛋白水平相比基线有显著提升，且这一提升幅度远大于安慰剂组。

同时，ALPHA临床3期试验还显示，Voydeya的总体耐受性良好，未发现新的安全隐患。这一药物的获批为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。