基因疗法，一种颠覆性的治疗方式，主要涉及替换或修复有缺陷的基因，而腺相关病毒（AAV）作为一种无害病毒载体，因其天然能力将遗传信息带入人体细胞，成为目前最有效的基因传递系统。
然而，在将基因疗法从实验室推向临床应用的过程中，科学家们面临的一大挑战是缺乏合适的临床前模型，用于开发和测试新疗法。这些模型必须能够精准模拟人体生理状况和复杂的组织结构，以准确预测患者接受治疗的实际效果。
去年，科学家们取得突破，成功研发出一种常温肝脏灌注系统，能在实验室环境下维持人类肝脏的存活。这一创新使得原本不适合移植的肝脏得以在体外、接近人体体温的条件下保存，为前沿生物医学研究开辟了新的道路。
如今，研究人员证实，使用这种系统测试基于AAV的疗法是切实可行的。这一进步在基因治疗领域具有里程碑意义，因为它首次允许科学家们在主要器官——肝脏中精确测试新疗法的效果，这在过去是无法实现的。
论文通讯作者Leszek Lisowski副教授表示：“这让我们非常激动，因为我们首次能够在临床靶器官——人体肝脏中直接评估基因疗法的功能。”他进一步指出，目前用于向肝脏递送基因疗法的病毒载体在功能上尚不能满足大多数临床需求，通常需要大剂量递送才能获得疗效。然而，这些递送方法在动物模型中的测试并不足以充分反映其在患者体内的功能性。
Lisowski副教授强调，这项研究扩大了可用于肝脏定向载体研究的临床前模型范围，有助于减少动物实验的使用。他期望这项研究能够推动基因疗法的发展，为目前治疗手段有限的疾病提供更有效的治疗选项。
此外，这种先进的人体肝脏模型不仅改变了对新型疗法进行功能评估的方式，还提高了有效剂量估计的准确性，并有助于识别潜在的毒副作用。它将成为开发新型病毒载体的强大工具，为下一代先进疗法奠定坚实基础。
