澳大利亚麦考瑞大学的神经科学研究团队近日取得重大突破，他们发现14-3-3θ蛋白与TDP-43之间存在紧密的相互作用，这种作用在散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）中尤为显著。这两种疾病都伴随着TDP-43的病理性积聚，而14-3-3θ蛋白的水平也会相应上升。这一发现为治疗这两种神经退行性疾病提供了新的潜在靶点。

 

研究团队进一步探索了这种相互作用，并设计了一种名为CTx1000的单剂量基因疗法。该疗法针对的是病理性TDP-43的积聚，旨在通过调节14-3-3θ蛋白与TDP-43之间的相互作用，来减轻疾病症状并阻止病情进展。

 

在实验室条件下，CTx1000表现出了令人鼓舞的效果。它不仅能够溶解TDP-43的堆积物，还能标记这些蛋白以供人体回收，并防止新的病理性蛋白的形成。重要的是，这种疗法仅针对病理性的TDP-43，对健康版本的蛋白质不产生影响，从而保证了其正常功能的发挥。

 

研究团队的负责人Lars Ittner教授表示，CTx1000在他们的研究中没有显示出任何副作用。此外，该疗法的主要作者Yazi Ke博士也指出，在实验室条件下，CTx1000即使在疾病的晚期阶段也能有效阻止ALS和FTD的进展，并解决与FTD相关的行为症状。

 

虽然目前CTx1000主要针对ALS和FTD进行测试，但研究团队认为，它也有望用于治疗其他更常见的痴呆症，如阿尔茨海默病。通过靶向和清除病理性TDP-43，该疗法有可能为多种目前缺乏有效治疗方案的神经退行性疾病提供新的治疗选择。

 

这一重大发现已经发表在Neuron期刊上，并引起了广泛关注。目前，该疗法正由麦考瑞大学的一家衍生公司Celosia Therapeutics负责推进。该公司计划在未来两年内将CTx1000推进到人体临床试验阶段，并正在积极寻求投资以支持这一关键阶段的研究。如果临床试验成功，这将是神经退行性疾病治疗领域的一大突破。