2024年1月9日，和誉医药宣布其新一代CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）已在欧洲获得孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。这一认定将为该药物的研发提供一系列激励措施，包括开发方案协助、费用减免、上市程序加速和市场独占等。

 

  此前，Pimicotinib已获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物资格（PRIME），旨在加速该药物在医药短缺领域的审评进程。

 

  去年12月，和誉医药与德国默克公司达成独家许可协议，默克获得在中国内地、中国台湾、中国香港和中国澳门的Pimicotinib商业化许可。默克还有权在全球范围内行使商业化选择权。根据协议条款，和誉医药将获得7,000万美元的首付款，以及潜在的研发和销售里程碑付款，总额高达6.055亿美元。此外，默克还将支付销售提成。

 

  Pimicotinib是和誉医药自主研发的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已在中、美、欧三地获得突破性治疗药物认定和优先药物认定。该药物已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心三期临床试验，这是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个同步开展的全球III期研究。

 

  此外，和誉医药在2023年CTOS年会上公布了Pimicotinib的临床Ib期试验TGCT患者一年长期随访数据的进一步更新。数据显示，Pimicotinib在50 mg QD队列中的ORR达到了87.5%（28/32，包括3例CR），疗效优异。

 

  Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并于今年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道认定，用于治疗不可手术的TGCT。

 

  除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药还在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并已获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验。目前，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。