来自John A. Burns医学院等机构的科学家们最近在Molecular Therapy—Nucleic Acids杂志上发表的一篇研究文章中，介绍了一种新的基因编辑方法。这种方法使用超声和微泡，将CRISPR工具运输到肝脏中，从而失活增加心血管疾病风险的特殊基因。

 

  在实验中，研究人员将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒与在超声心动图造影中常用的微泡混合。这种气泡和DNA的混合物被注射到小鼠体内，当气泡穿过肝脏时，它们被暴露于高强度的聚焦超声下。当气泡破裂时，质粒被转移到肝脏细胞中。

 

  在肝脏中，我们能改变PDE3B基因的遗传代码。这个基因能编码一种对炎症和脂质代谢非常重要的蛋白质。通过改变这种蛋白质的功能，我们可以降低甘油三酯的水平，预防心血管疾病的发生。

 

  此外，研究人员还发现，在活体动物机体的实验中，改变DNA序列的准确率可能低于细胞培养物。这一点非常重要，因为研究人员通常首先在细胞培养中评估基因疗法的效率。实验结果强调了评估相同疗法如何在动物机体中发挥作用，以及最终是否能在人类机体中发挥作用的重要性。

 

  综上，本文研究结果表明，基于“聚焦超声靶向微泡破坏”的基因编辑工具或能快速短暂地部署到特定的器官和位点，从而就能为非病毒基因组编辑疗法提供一个强大的平台。非病毒运输或许也揭示出了体内比体外更加强大的脱靶碱基交换策略。这项技术的进一步研究和改进可能会开辟新的治疗途径，为遗传疾病和慢性疾病的治疗提供新的可能性。