发表在《Cancer Discovery》上的新药研究，由Fralin生物医学研究所等机构的科学家们进行。他们发现了一种名为MRTX1719的新药，这种药物具有巨大的潜力，能够通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞来治疗实体瘤。这种药物在早期临床试验中已经展现出了希望。

 

  Mulvaney教授，一位研究者，解释道：“这是一种能靶向作用PRMT5酶类的重要新型药物的更新版本，PRMT5酶是本文研究的一种靶向性蛋白。我接受了为这篇文章撰写评论的邀请，因为我对于这类新药非常有研究热情，其有望帮助10%至15%的人类癌症患者，根据其机体的基因缺失状态，这些患者或许就能从这些药物中获益。”

 

  MRTX1719药物能靶向作用具有遗传易感性的癌症（缺乏肿瘤抑制基因CDKN2A和其邻近的基因MTAP）。这些缺失的基因会导致失控的细胞生长，但这种药物正是利用了这一弱点才能抵御癌症。这种药物的开发是一种技术的改进，因为其能以一种独特的方式与CDKN2A/MTAP基因缺失的癌细胞结合PRMT5蛋白的特定部分。早期的测试数据看起来非常有希望在未来单独使用这种药物或与其它药物进行组合来使用。

 

  在I期和II期临床试验中，研究人员报告了MTAP基因缺失的特性理性癌症的阳性结果，包括黑色素瘤、胆囊癌、间皮瘤和称之为MPNST（恶性周围神经鞘肿瘤）的神经癌症。研究者表示，值得注意的是，从2016年发现这些癌症的遗传问题到2023年开发出有希望进行临床试验的药物，仅用了几年时间。这或许就表明，遗传学研究和只能药物的开发或能创造出非常有效的癌症治疗手段，而通过基因组筛选，我们就能识别出癌症的致命弱点并开发出针对它们的小分子药物。

 

  最后，Mulvaney说道：“从2016年至2019年进入临床试验的早期版本的PRMT5抑制剂在药物达到有用剂量之前，或许一直在试图解决患者机体所出现的毒性问题。然而随着技术的进步，将该研究领域的注意力吸引到一类新的MTA合作的PRMT5抑制剂上或许就是非常重要的，其中包括MRTX1719药物和其它药物，因为其目前证明了能够有效杀灭肿瘤并让正常的人类细胞不受影响。”