此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，如一道光明照亮黑暗，为众多患者带来了希望。这一重要的决定是基于一项关键三期PREVENT研究的结果，研究结果显示依库珠单抗治疗能使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。

 

  复发，如同一场噩梦，不断困扰着患者，而依库珠单抗的出现，如同勇士的利剑，斩断了这场噩梦。在第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者（相较于63%的安慰剂治疗患者）无复发，这一治疗获益持续至第144周。在为期144周的PREVENT研究内，接受依库珠单抗治疗的患者复发率为96%，而接受安慰剂治疗的患者复发率却高达45%，这是多么巨大的差距！

 

  NMOSD，一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，依库珠单抗的出现如同救命稻草，为患者们带来了希望。大多数NMOSD患者经历多次复发，神经系统的新发症状或现有神经系统症状的恶化，并因多次复发导致永久残疾。中国约有27,000名成人确诊患有NMOSD，这是一个需要社会各界共同努力的数字。

 

  依库珠单抗的安全性和耐受性在PREVENT研究及其开放标签扩展研究期间始终如一。尽管在研究中出现了一些不良反应，但最常见的不良反应仅为上呼吸道感染、头疼、鼻咽炎和恶心，这给了我们很大的信心，也证明了依库珠单抗的安全性是可控的。

 

  目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗多种罕见病，包括成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）。它的获批，是医学领域的一次重大突破，也是罕见病治疗领域的重要里程碑。

 

  2021年9月，阿斯利康在中国成立罕见病事业部，并持续引入创新的罕见病药物。阿斯利康全球推动多个罕见病领域创新，补体和非补体系统并重，涉及阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病、低磷酸酯酶症、IgA肾病、狼疮肾炎和淀粉样变性等罕见疾病领域。

 

  阿斯利康的这一系列举措如同一股清流，流淌在每一个渴望健康的人心中。我们期待阿斯利康未来能带来更多的创新药物，为更多罕见病患者带来希望与光明。同时，也期待社会各界能给予罕见病患者更多的关注与支持，让我们共同携手，为罕见病患者打造一个更美好的未来！