Wave首席执行官保罗-博尔诺宣称，这项申请的重大意义在于向世界展示了该领域如何能够迅速将药物从构想阶段推进到临床试验阶段。
WVE-006是一种靶向治疗，旨在改善与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部或肝脏疾病。这种疗法独特之处在于，它修复了一种功能损坏的蛋白质——α-1抗胰蛋白酶（AAT），使其重新获得正常功能。
博尔诺在宣布这一成果时表示：“我们将以高度负责任的态度将这个项目推进到临床试验阶段，并坚信它将改变病人的治疗方法。”这种疗法的实现方式是通过纠正功能性野生型AAT蛋白的产生和循环，并降低突变型Z-AAT蛋白的水平，以达到治疗目标。
与DNA编辑相比，WVE-006所使用的RNA编辑技术具有更强的安全性。这是因为RNA编辑是可逆的，不会永久改变人类的遗传密码。Wave公司已经证明，这种技术不会产生任何意外的“旁观者编辑”，也不会产生所谓的“异构体”。
随着Wave公司临床试验的推进，人们对于RNA编辑技术的关注度也在不断升高。医学专家们表示，观察者们将密切关注安全性指标，同时也期待RNA编辑技术在未来几年内为患者生活带来改善。对于这些患者来说，新的疗法不仅意味着生活质量的提高，也意味着他们能够看到更加光明的未来。
