关于司美替尼

 

  司美替尼是中国国家药品监督管理局的批准的第一个也是唯一的治疗3岁和3岁以上伴随症状，无法手术的丛状神经纤维瘤(pn)的i型神经纤维瘤病(nf1)儿童患者的药物治疗18可以切断参与细胞的生长，促进特定酶(和mek1 mek2)[18]。在nf1中，这些酶过度活动，使神经纤维瘤以不可控制的方式生长。

  司美替尼 斯米替尼可阻断特定酶，延缓疾病的发展18。史密蒂尼已经在美国、欧盟、日本、中国获得许可，在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。