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研究揭示了纳米芯片允许对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑
2023-07-28 09:38  点击:33
  法国蔚蓝大学的研究者们在Molecular Therapy: Nucleic Acids杂志上发表了文章,该研究揭示了纳米芯片允许对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑。
 
  多亏了crispr-cas9基因编辑系统,基因组计划变得更加容易。然而,将“有机化合物”技术应用于合成器官仍然是非常低效率的。crispr-cas9的机械传递方法包括crispr-cas9 dna、mrna或cas9-grna复合体的rna。但这一步骤对有机化合物是相当有毒的。
 
  在这项研究中,研究人员发现了“纳米母细胞”说明了技术的使用,这远远超过了目前为止对老鼠或人类组织衍生出的有机化合物的基因编辑水平。在接受nbs治疗后,研究者们最多去除了报告的75%有机物基因。实际上,在老鼠的前列腺和结肠中,使用单一或双重grna nbs,可以通过高水平的nb媒介,去除编码雄性激素受体的基因和调节囊胞性纤维化的基因。
 
  同样,nbs可以编辑20%至50%的人类器官的基因。最重要的是,该方法与其他基因编辑方法不同,对有机物没有毒性。稳定的基因组基因消灭只需4周,nbs被简化,可以迅速编辑基因组内的基因组,几乎没有不必要的插入或删除cas9/rnp的副作用。
 
  一般来说,nbs是一种有用而有效的工具,可以在体外编辑人类和老鼠的器官。它们可以在多个有机模型中迅速有效地获得基因ko,基因编辑水平优于目前使用的其他技术,需要基因编辑机制的瞬间发现。最重要的是,有机化合物的有效基因编辑使该系统瞬间传达到rnp,因此伴有低细胞毒性和低目标效果。
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