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试验发现药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平
2023-07-12 09:36  点击:72
  发表在国际杂志The Lancet上,来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现,相比标准化的疗法而言,药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。
 
  仅在德国每年就有4000人被诊断为mds,这些病人的血细胞健康成熟过程被破坏,从而增加贫血、感染和出血的风险。高危险mds的特点是进展快,症状严重。由于过度患上急性白血病,患者的期待寿命缩短的情况很多。低危险mds患者虽然不是威胁生命的情况,但由于缺乏成熟、功能的红细胞,往往会出现轻度到中等程度的贫血。
 
  这类贫血往往表现为机体表现功能下降,极度疲劳和倦怠,严重影响患者的生活质量。贫血只有通过定期输血才能充分治疗。一定比例的患者可享受除输血前或输血外,目前唯一的标准治疗方法epoetin alfa治疗方法。但由于一些生物学变数,果胶并不适合所有患者,而且治疗效果也不是永久性的。
 
  在这项研究中,研究者发现,在对低风险mds患者的早期治疗中,一种名为罗特西普的药物比阿帕波廷具有明显的治疗效果,而研究者uwe platzbecker教授在这项临床研究中起到了主导作用。他最近在法兰克福举行的欧洲血液学大会上发表了这一具有里程碑意义的研究结果。研究人员认为,早期的科曼斯实验分析可能影响低风险mds病人需要输血的治疗算法,并可能作为罗特西普(luspatercept)组的初级治疗方法使用。
 
  该研究结果是根据研究员对147名罗特西夫治疗参与者和154名阿帕波廷治疗参与者的中间分析得出的。这项研究的目的是在12周内避免患者输血,并使血红蛋白数值至少提高1.5点。在占全体患者59%的罗特西夫,达到治疗目标的患者人数有所增加,而阿波廷组仅为31%
 
  本论文的研究结果综合分析,中间在风险较低的mds患者,罗特西普是高山福斯汀接受治疗的患者相比,红细胞注入独立性和体内血红蛋白的增加速度可以提高,之后研究者们长期追踪调查和更多的数据,这些研究结果验证,有必要低危险mds患者的其他子组(突变sf3b1或环型红细胞阴性患者等)的研究结果需要进一步改善。
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