研究员Khalid Shah博士表示，我们都知道晚期癌症脑转移患者，静脉和口服全身药物对脑转移无效；现在我们已经开发出一种可持续且有效的新型免疫疗法。局部输注到肿瘤中，我们认为这种局部免疫疗法可能代表黑色素瘤脑转移的未来方式或治疗方法。

 

  研究人员开发了一种疗法，使用工程化的“双胞胎干细胞模型”来最大限度地攻击已经扩散到大脑中称为软脑膜的部分的癌细胞；单个干细胞会释放溶瘤病毒，这种策略之前已显示出缩小肿瘤的潜力。生长，利用干细胞传递病毒，增加病毒释放量，确保病毒在释放前不会进入癌细胞，被体内循环抗体降解。然而，溶瘤病毒也会破坏释放它们的细胞，使其成为一种不可持续的治疗选择，因此研究人员使用CRISPR/Cas9 基因编辑来创建第二个无法裂解的干细胞。增强宿主的免疫系统，帮助抗癌。

 

  双胞胎干细胞可以通过鞘内注射来递送，这种技术已经用于其他疾病，并且与近年来出现的其他免疫疗法不同，不需要重复给药；研究人员强调，这种方法也可用于其他类型的有脑转移的癌症，例如肺癌和乳腺癌，研究人员目前正在努力为这些癌症开发类似的治疗方法。值得注意的是，研究人员能够开发出一种临床前小鼠模型，该模型准确地代表了具有脑膜转移的人类黑色素瘤模型（可用于测试疗法），并发现该疗法模仿了人类反应。研究并增加这种疗法在I 期临床试验中成功的可能性，研究人员希望在不久的将来开始。

 

  Shah 研究员表示，一些看起来很有前途的生物疗法往往在I 期或II 期临床试验中失败，部分原因是临床前模型并没有真正复制临床环境；所以我们意识到，如果我们不能解决这个难题，我们只能一直追赶；在过去的20 年里，研究人员尚未接近于治疗人类脑癌转移。因此，在这项研究中，研究人员提出了一种非常有前途的同种异体干细胞免疫治疗策略，有望对抗大脑中枢神经系统的黑色素瘤，并为临床转化提供明确的路线图。