首席研究员Eyuki Okano教授表示，ALS非常难以治疗，此前，该团队利用iPSC药物开发平台，在体外实验中确定了罗匹尼罗可以作为潜在的ALS。进一步证实该药物对肌萎缩侧索硬化症患者是安全的，也可能带来一些治疗效果，但为进一步证实其有效性，团队计划在近期进行3期临床试验研究。

 

  在本次临床试验中，研究组招募了20名散发性肌萎缩侧索硬化症患者，均未携带肌萎缩侧索硬化易感基因，易感病期平均为20个月。在IIa 期临床试验中，研究团队评估了罗匹尼罗治疗散发性ALS 患者的安全性、耐受性和治疗效果。

 

  临床研究在最初的24 周内是双盲的（13 人服用罗匹尼罗，7 人服用安慰剂），患者和医生都不知道谁在服用罗匹尼罗，谁在服用安慰剂。然后，在接下来的24 周内，所有想要继续临床研究的患者都在有意识地接受罗匹尼罗。最初接受匹尼罗治疗的13 名患者中有7 名选择在24 周后继续接受罗匹尼罗治疗，而安慰剂组有1 名患者出于安全原因选择继续接受罗匹尼罗治疗。

 

  为了确定该药物是否能有效减缓肌萎缩侧索硬化的进展，研究小组在整个试验过程中以及治疗结束后的四个星期内监测了各种标志物。其中包括修订后的ALS 功能评定量表(ALSFRS-R)，用于评估ALS 患者的功能状态。总体而言，这些ALS 患者报告了身体活动和独立进食和饮水能力的变化、可穿戴设备活动数据以及医生测量的活动能力、肌肉力量和肺功能的变化。

 

  评估结果表明，在临床研究的两个阶段，接受罗匹尼罗治疗的患者比安慰剂组患者更活跃。他们的活动能力、肌肉力量和肺功能也有较慢的下降，并且更有可能存活下来。研究小组指出，在超过48 周的时间里，罗匹尼罗帮助将ALS 患者的功能衰退减缓了21-60%，这被认为具有临床意义。

 

  罗匹尼罗是安全的，肌萎缩侧索硬化患者耐受性良好，并有望帮助他们维持日常活动和肌肉力量。随着临床试验的进展，罗匹尼罗相对于安慰剂的优越性越来越明显。然而，在临床试验中途开始使用罗匹尼罗的安慰剂组患者并未体验到这些改善，这表明罗匹尼罗治疗只有在更早开始并持续更长时间的情况下才可能有益。

 

  此外，研究团队研究了罗匹尼罗的潜在作用机制，并寻找该疾病的分子标记。他们从患者的血液中提取诱导性多能干细胞(iPSC)，并在实验室中将这些iPSC 重新分化为运动神经元。与健康的运动神经元相比，他们发现ALS 患者的运动神经元在结构、基因表达和代谢物浓度方面表现出明显差异，而罗匹尼罗治疗可减少这些差异。