该中期疗效结果检测了六名计划接受腹部减脂医学美容治疗的参与者的疗效数据。每位受试者将分别受注120 μg、240 μg、320 μg的STP705,每个注射部 位的注射量为0.5 ml或1.0 ml,及注射成分为生理盐水的安慰剂。STP705给药区域为腹部整形中指定的下腹部区域的中央,受试者在每个部位接受单次注射,最多受注三次,其间隔约为28天。安全性评价的参与者在一段时间内检查了局部皮肤反应(LSR)的存在和严重程度,包括红斑、水肿和瘀伤,以及在大约98天的时间内任何不良事件的发生率(严重程度和因果关系)。次要终点是观察脂肪变化的组织学证据,以观察脂肪重塑中出现的变化,例如脂肪炎症、脂膜炎、纤维化和脂肪坏死。统计分析使用Kruskal-Wallis检验和Dunn多重比较检验,以非参数单因素方差分析进行。
本次中期结果包括六个受试者的实验数据,共42个组织样本,其没有出现明显的不良事件,且本评价中检测的所有使用不同剂量STP705的组织样本都显示出脂肪重塑的组织学证据。根据组织学评分和脂膜炎+脂肪坏死分级,与安慰剂组相比,所有治疗组均观察到剂量依赖性效应,具有统计学意义(P < 0.05)。在1.0 ml体积的240 μg治疗组显示出最有效的活性。
本项临床试验是本集团首次对应用RNAi候选疗法产品进行局部脂肪重塑的探索,Sirnaomics计划利用本项研究的数据延展至减少颏下脂肪及其他区域的非侵入性脂肪重塑。本次积极的中期结果使集团更好地了解STP705于医学美容领域的后期发展。加上集团已成功利用STP705用于治疗原位鳞状细胞皮肤癌(isSCC)及基底细胞癌(BCC)的积极数据完成STP705概念验证人类数据。而脂肪重塑领域的进展有望为Sirnaomics的产品管线开辟一个新的医疗美容治疗领域,并获得市场非常正向的反馈。
关于STP705
Sirnaomics的主要候选产品STP705是一种siRNA(小干扰核酸)疗法,利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒(PNP)增强递送来直接敲低TGF-β1和COX-2基因表达。该候选产品已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局 (NMPA)的多项IND批准,包括用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和增生性瘢痕。目前STP705有三项优先推进的产品管线:一项针对鳞状细胞原位癌(isSCC) 的IIb期临床试验、一项治疗基底细胞癌(BCC)的II期临床试验以及一项用于脂肪重塑的I期临床试验。此外,在治疗其他适应症方面,STP705已获得了治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格.