纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是由遗传因素（主要是LDLR基因突变）所致的家族性高胆固醇血症，是一种严重的可危及生命的罕见疾病。HoFH患者自出生就暴露在极高的LDL-C水平（通常＞13mmol/L）中，大多在青少年时期即出现广泛的动脉硬化，若不积极治疗，大多数患者会在30岁之前死亡。由于HoFH患者LDL-C水平异常升高，现有的以他汀类药物为基础的强化降脂治疗（包括降脂药物的联合应用），仍不能达到指南推荐的目标，无法满足HoFH患者的降脂治疗需求，HoFH患者仍处于极高的心血管风险中。

 

  PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。

 

  本次新药上市申请主要基于三项注册临床试验（JS002-003、JS002-004、JS002-006）。其中，JS002-003和JS002-006是在原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者中完成的两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，JS002-004是在HoFH患者中完成的一项单臂、开放标签的II期临床研究。
 

  关于JS002

 

  JS002是君实生物自主研发的注射用重组人源化抗PCSK9单克隆抗体，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症。君实生物是国内首家获得该靶点药物临床试验批件的中国企业。目前，君实生物已完成在原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症患者人群中的III期临床研究，以及在纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的II期临床研究，在杂合子型家族性高胆固醇血症患者中的III期临床研究已完成入组。