这项发表在《药剂学》杂志上的研究详细介绍了基因疗法(ophNdi1) 如何改善在青光眼等疾病中功能失调的视网膜神经节细胞的线粒体功能。结果与同一组先前发表的观察结果一致,显示了年龄相关性黄斑变性(AMD) 模型的益处,并突出了ophNdi1 对多种眼病的潜在价值。
研究人员表示,视网膜神经节细胞的丧失会导致许多情况下的视力丧失,包括遗传性视神经病变和青光眼,我们很高兴这种潜在的治疗方法将来可以使许多患者受益。研究表明,ophNdi1 在三种线粒体功能障碍模型中具有保护作用。值得注意的是,该研究中描述的治疗优化允许使用较低的治疗剂量。
线粒体被称为细胞的“发电站”,因为它们控制着能量的产生,但研究人员此前发现,在患有眼疾的人的视网膜中,线粒体的表现会降低。
ophNdi1基因疗法允许病毒进入受影响的细胞并传递线粒体生存所需的“代码”,使它们能够产生额外的能量并继续发挥维持视力的作用。
ophNdi1基因疗法允许病毒进入受影响的细胞并传递线粒体生存所需的“代码”,使它们能够产生额外的能量并继续发挥维持视力的作用。
这项研究提供了明确的证据支持使用这种新的基因治疗方法治疗各种眼病。这也表明,针对线粒体功能障碍的OphNdi1 治疗平台可能适用于眼部以外的相关疾病。