该试验的目标是患有生长激素缺乏症(GHD)的中国儿童。隆培促生长素是一种每周一次的前药,释放未经修饰的生长激素。
结果显示,在52周的治疗后,年化生长速率(AHV)分别为10.66 cm/年和9.75 cm/年,达到了本研究的主要终点,即生长促进剂每日不低于生长激素。
根据预先的统计检验,主终点分析结果也证实隆培促生长素(lonapegsomatropin)优于生长激素日常制剂。对多个预设值的灵敏度分析证实了结果的鲁棒性。安全性试验结果表明,龙佩里诺耐受性良好,其安全性与生长激素日常制剂相当。
目前中国已上市的生长激素绝大多数都是每日注射的短效制剂。隆培促生长素是从Ascendis Pharma引进、基于创新的"TransCon暂时连接"技术[1]研发的一种新型长效生长激素,只需每周注射一次。注射后,连接结构以特定速率自动裂解,并以可控的方式释放未经修饰的生长激素。维昇的3期关键临床试验是一项针对中国儿童生长激素缺乏症治疗的随机、开放、阳性对照临床试验,由中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授领衔作为主要研究者。
隆培促生长素在大中华区以外的全球临床开发由Ascendis Pharma A/S负责,该药已分别于2021年8月和2022年1月被美国食品和药品监督管理局(FDA)及欧盟委员会(EC)批准用于儿童生长激素缺乏症。