开拓药业宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已于2022年10月25日完成全部120名受试者入组及给药。

  GT20029是以PROTAC技术开发为基础，世界上第一个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。

  该I期临床试验为随机、双盲、安慰剂对照、并行设计、剂量增加研究，评价GT20029在健康对象中单次剂量增加和患有雄激素性脱发或痤疮的受试者中多次剂量增加后的安全性、耐受性和药代动力学等特点。

  临床前研究表明，GT20029通过分解雄激素受体蛋白，有效地阻断了AR信号通路启动引起的毛囊萎缩小型化，抑制头发变细、变软和脱落。另外，GT20029只在局部发挥功效，通过限制皮肤渗透，减少全身药物暴露，提高安全性。

  关于GT20029

  GT20029是以PROTAC技术为基础的开拓药业的外用化合物。2021年4月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准GT20029进行临床试验。

  2022年8月，GT20029中国I期临床试验完成了受试者入调给药。2021年7月，GT20029获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的I期临床试验许可。2022年2月，GT20029美国I期临床试验中，第一位受试者给药。