科技前沿
GenKOre基于其超紧凑型基因编辑技术成功开发了腺嘌呤碱基编辑器(ABE)
2022-08-04 09:53  点击:59
  韩国的生物科技初创公司GenKOre基于其超紧凑型基因编辑技术,成功开发了腺嘌呤碱基编辑器(ABE),相关研究报告于2022年8月2日发表在《自然-化学生物学》
 
  GenKOre韩国生命工程研究所是韩国政府投资的研究机构(KRIBB)分拆的企业。该公司通过专有的基因编辑平台开展平台业务。GenKOre通过腺相关病毒成功开发(AAV)超紧凑型传输CRISPR系统,称为TaRGET(基于RNA2021年,相关研究报告发表在《自然生物技术》杂志上。可装载AAV的ABE技术来源TaRGET平台。

  GenKOre超紧凑型开发ABE因为尺寸很小,可以通过AAV碱基编辑活性,具有特异性和多功能性,在体内也得到了验证。以往的碱基编辑技术是基于较大的SpCas9核酸酶不能通过装载量有限开发AAV载体传递仅限于肝脏传递。这种新的碱基编辑技术有望通过AAV为遗传性疾病提供各种体内治疗方案。
 
  GenKOre最近在首尔扩建了研究中心,希望吸引大量人才开发超紧凑型研究中心ABE基因疗法,寻求与制药公司和学术界的合作。

  此外,该公司正在与免疫细胞和造血干细胞的专业知识建立战略联盟,将业务扩展到体外基因治疗领域。ABE该平台将用于开发体外基因编辑疗法。
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