今年6月15日，efgartigimod被特别批准在海南博鳌乐城使用，为我国重症肌无力患者的临床治疗带来了新的选择。

 

  efgartigimod是argenx公司针对抗体介导的自身免疫性疾病开发的高靶向性免疫球蛋白（IgG）新药。2021 1月，扎丁制药与argenx达成独家许可合作，负责efgartigimod在大中华区的开发和商业化，总交易额为1.75亿美元。

  目前，Mg最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、，血浆置换、抗CD20单克隆抗体和胸腺切除术。虽然现有方案提供了多种治疗选择，但重症肌无力的治疗仍面临挑战，迫切需要新的治疗方案

 

  作为世界上第一个FcRn拮抗剂，EFGARTIGMOD可以通过其独特的作用机制安全快速地清除体内的致病性IgG抗体，从而治疗IgG介导的自身免疫性疾病，包括重症肌无力。与现有治疗方案相比，efgartigimod具有起效快、疗效相对持久、安全性好的特点，特别是对难治性患者和2021 12月可能发展为危象的患者，efgartigimod被批准在美国上市，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人系统性重症肌无力，然后在日本被批准治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（IST）反应不充分的全身性重症肌无力成年患者。

 

  这些批准基于adapt的关键III期临床研究的数据。结果表明，efgartigimod治疗成人系统性重症肌无力具有良好的疗效和安全性，并能为患者带来临床显著症状和改善生活质量指标，这在乙酰胆碱受体抗体阳性的GMG患者中具有重要意义，根据重症肌无力日常生活活动（mg ADL）评分，与安慰剂组相比，efgartigimod治疗组中有更高比例的患者为应答者。受访者被定义为在4周或更长时间内MG-ADL评分至少提高2分。

 

  此外，EFGARTIGMOD治疗后定量重症肌无力评分（QMG）的缓解率也显著高于安慰剂。被调查者被定义为QMG评分在第一个治疗周期内至少提高3分，并持续至少4周

 

  就安全性而言，efgartigimod治疗组等同于安慰剂组。最常见的不良反应是呼吸道感染、头痛和尿路感染。