正序生物已获得上海科技大学tbe全球独家许可，并已成为拥有该底层平台库编辑系统专利tbe技术优势。
 

  全球独家权益的生物医学公司，近年来，成为生物医学领域的一颗璀璨之星，crispr/cas9技术已成为新兴制药企业开发新药的基因编辑技术。然而，越来越多的研究发现，由crispr/cas9技术触发的DNA双链断裂修复途径难以实现高效稳定的单碱基编辑，并且DNA双链断裂将导致不可避免的副作用，例如凋亡和大染色体片段的丢失。它在临床治疗领域的安全性受到了越来越多的挑战。
 

  碱基编辑技术是修复一些单碱基错误（即点突变），这些错误不会导致DNA中的双链断裂，并且可以准确修复DNA。与其他现有基因编辑技术相比，碱基编辑技术有望填补crispr/cas9技术无法覆盖的空白领域，并实现更高的编辑效率和更好的安全性。

   Tbe技术在原始碱基编辑系统上融合并表达脱氧胞苷脱氨酶抑制剂和分裂的TEV蛋白酶。通过巧妙的设计，tbe的所有元素将在目标站点上进行组合，然后删除DCDI并获得编辑活动。

  在非靶标位点，由于DCDI的存在，tbe的效应子失去了编辑活性，这完全消除了存在于公共碱基编辑器中的整个基因组和整个转录组的非靶标突变，同时在靶标位点保持高编辑效率，tbe灵活的“Transformers”多组分组合方法更好地满足各种体内传递方法的需要，包括AAV、mrna/lnp，并大大提高了体内碱基编辑的效率。此外，tbe还可以同时实现对多个目标的准确高效编辑。与现有的基础编辑系统相比，这些优势极大地扩大了tbe在临床治疗中的应用范围

专利优势。
 

  随着基因编辑治疗逐渐进入公众视野，基因编辑技术的国际专利纠纷变得异常激烈，底层平台基因编辑技术专利具有很大的商业价值。数据显示，全球约有15000项与基因编辑技术CRISPR相关的专利，其中美国是技术最密集的国家，中国排名第二。

 

    正序生物一直非常重视国内外自主开发技术的专利布局。在正序生物科学创始人团队开发的五大系列基础编辑系统中，有三项基础编辑技术已申请中国专利，其中两项分别于2020年和2021获得中国专利，七项基础编辑技术目前已提交PCT国际专利申请， 正序生物正在加速改进基于变体碱基编辑器tbe和其他碱基编辑系统的新药发现平台，并为遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、传染病、，值得一提的是，该公司使用了新的碱基编辑技术tbe forβ地中海贫血A型，开发了创新的碱基编辑靶点治疗方案，并竭尽全力将治疗推进到临床试验阶段。