最近，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xenpozyme（olipudase alfa）用于患有A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症（ASMD）的儿童和成人患者，治疗ASMD的非中枢神经系统（non-CNS）表现。

  欧盟的批准基于ascend和ascend peds临床试验的数据。这些试验证实，异种酶治疗在肺功能（通过肺一氧化碳扩散量[dlco]测量）、脾脏和肝脏体积减少以及ASMD成人和儿童的良好耐受性和安全性方面表现出强烈的临床相关改善
 
   ASMD历史上被称为Niemann-Pick病A、A/b和b型。这是罕见的疾病，进行性和潜在威胁生命的遗传疾病。ASMD代表疾病谱，两种类型可能代表连续疾病谱的两端，即ASMD a型和ASMD B型。ASMD a/B型是中间形式，包括不同程度的中枢神经系统（CNS）受累
 
  异构酶（olipudase alfa）是酶替代疗法（ERA），旨在取代酸性鞘磷脂酶（ASM）的缺乏或缺陷，允许鞘磷脂分解的酶。鞘磷脂在细胞中的积聚会对肺、脾、肝和其他器官造成损害，可能导致早期死亡。目前，正在儿童和成人中研究异种酶以治疗ASMD的非中枢神经系统表现。Xenozyme尚未研究ASMD A型患者
 
  在欧盟、美国和日本，olipudase alfa已获得优先药物资格（prime）、突破治疗资格（BTD）和sakigake资格（创新药物）。
 
   2022年3月，Xenozyme在日本通过sakigake（日本新药审查和批准的优先渠道）获得批准，这标志着世界上首次对olipudase alfa进行监管批准。

  在美国，FDA将olipudase-Alfa生物制品许可证申请（BLA）的审查期延长了3个月，并将新的目标行动日期（PDUFA日期）指定为2022年10月3日。