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美国FDA已授予TMB-001突破性疗法认定用于治疗先天性鱼鳞病
2022-06-06 10:35  点击:308
  Timber Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已授予其在研局部外用异维A酸药物TMB-001突破性疗法认定,用于治疗先天性鱼鳞病(CI)。
 
  Ci是罕见的遗传性角化病,可导致皮肤干燥、增厚和脱皮。中度至重度CI亚型包括X连锁隐形鱼鳞病(XRI)和常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病(arci li)中的板层鱼鳞病。在XRI和arci li患者中,他们通常在全身皮肤上显示大面积的黑色鳞片
 
  关于Tmb-001
 
  Tmb-001是通过timber pharmaceuticals专有给药系统开发的局部异维甲酸药物,用于治疗中重度CI。异维甲酸是维生素a的衍生物。
 
  在评估tmb-001治疗中重度Ci的2B期对照研究中,tmb-001显示出显著的临床疗效和良好的安全性。

  2022年美国皮肤病学会(AAD)年会上发表的一项研究和分析表明,无论CI的亚型如何,患者都成功地接受了tmb-001治疗;Timber pharmaceuticals启动了一项关键的第3阶段临床试验,以进一步研究tmb-001治疗CI患者的疗效和安全性,预计将于2022年6月为第一批患者提供治疗。

  本临床试验将评估0.05%tmb-001对142例中重度CI患者的疗效、药代动力学和安全性。
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