消息称， Pharming Group N.V.公布了Leniolisib的II/III期关键性试验新数据，这种药物旨在用于治疗一种称为PI3Kδ过度活化综合征（APDS）的原发性免疫缺陷。

  公司首席研究员V. Koneti Rao医学博士是马里兰州贝塞斯达国立卫生研究院原发性免疫缺陷诊所的一名工作人员医生，他在2022年临床免疫学学会（CIS）年度会议上发表演讲时分享了最新研究结果。

  正如2022年2月2日宣布的结果，由诺华制药（Novartis）实施的跨国、三盲、随机、安慰剂对照、随机III期临床试验已达到其共同主要终点，试验评估了淋巴结尺寸的减小和免疫缺陷的校正。淋巴结病病变缩小和初始B细胞比例增加在这一人群中非常重要，因为它们指示出APDS疾病标志物是否减少。

  据了解，受试药物耐受性良好。没有导致停止研究性治疗的不良事件，没有引起任何死亡，Leniolisib组的严重不良事件（SAE）发生率低于安慰剂组。没有任何严重不良事件疑似与研究性治疗有关。

  关于Leniolisib

  Pharming计划于2022年第二季度开始向全球监管机构提交Leniolisib的相关文件，获得批准后，我们将于2023年第一季度在美国启动这项疗法，并于2023年下半年开始在欧洲陆续启动。

Leniolisib是一种IA类PI3K催化亚基110kDa德尔塔异构体的小分子抑制剂，具有免疫调节活性和潜在的抗肿瘤活性。Leniolisib能够抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作为一种重要的细胞信使专门通过PDK1激活AKT，同时调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子生产、细胞生存、血管生成和代谢。与普遍表达的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血细胞中表达。

  PI3Kẟ的核心作用是调节适应性免疫系统（B细胞以及少部分T细胞）和先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞以及巨噬细胞）的多种细胞功能，这强烈表明PI3Kẟ是几种免疫疾病可行且可能有效的治疗靶标。