关于NGM621
NGM621是一种单克隆抗体候选药物，经工程化改造可强效抑制补体蛋白C3，用于治疗因为年龄相关性黄斑变性（AMD）而出现地图样萎缩（GA）的患者。NGM621是NGM Bio在与默沙东（MSD）的战略合作中发现的，目前正在一项2期临床试验中接受评估，公司预计将于2022年第四季度获得顶线数据。
NGM621是人源化免疫球蛋白1单克隆抗体的候选产物，经基因工程转化后可与C3强烈结合。治疗通过玻璃体内注射（IVT）进行，评估中的给药方案分别每4周和8周进行一次
NGM621的1期临床试验表明，单次和多次IVT注射具有良好的安全性。在临床前模型中，ngm621与C3的高亲和力结合显示其强烈抑制C3的潜力。此外，药代动力学模型证明该药物可以支持每8周一次的方案。
临床前数据还表明，ngm621不同于聚乙二醇（PEG）修饰的小分子，后者通过共价键将PEG与药物结合以增强其治疗效果，可能不会加剧脉络膜新生血管（CNV）的产生，假手术对照2期临床试验纳入320名单眼或双眼诊断为GA的患者。
主要目的是与对照组相比，评估间隔4周或8周IVT注射ngm621的有效性和安全性。主要疗效终点是治疗52周期间通过眼底自发荧光（FAF）成像测量的GA病变面积变化率。与对照组相比，主要安全终点将评估ngm621治疗引起的眼部和全身不良事件的发生率和严重程度。
临床前数据还表明，ngm621不同于聚乙二醇（PEG）修饰的小分子，后者通过共价键将PEG与药物结合以增强其治疗效果，可能不会加剧脉络膜新生血管（CNV）的产生，假手术对照2期临床试验纳入320名单眼或双眼诊断为GA的患者。
主要目的是与对照组相比，评估间隔4周或8周IVT注射ngm621的有效性和安全性。主要疗效终点是治疗52周期间通过眼底自发荧光（FAF）成像测量的GA病变面积变化率。与对照组相比，主要安全终点将评估ngm621治疗引起的眼部和全身不良事件的发生率和严重程度。
