消息称，阿斯利康宣布，旗下罕见病公司Alexion与Neurimmune公司达成合作，以3000万美元首付款+最高7.3亿美元里程碑付款获得了治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的单克隆抗体药物NI006的全球独家权益，该药当前处于Ib期临床阶段。

  关于NI006

  NI006是一款重组人单克隆IgG1抗体，专门针对错误折叠的转甲状腺素蛋白，而不针对转甲状腺素蛋白的生理形式，旨在通过去除心脏中的淀粉样原纤维沉积物（ATTR）来解决ATTR-CM的病理学问题，并有可能治疗晚期ATTR-CM患者。在临床前模型中，NI006可诱导病理性ATTR的清除。

  对于具有各种类型和严重程度的淀粉样变性的患者，存在显著未满足的医疗需求，可能需要多种作用机制来满足这些需求。

  阿斯利康在2020年12月以390亿美元收购了专攻罕见病的Alexion公司，获得Alexion制药的补体技术研发平台和罕见病的研发能力，如今该公司正通过多种方式探索包括ATTR淀粉样变性在内的罕见病新疗法