最近，发表在国际杂志Cell Reports上，来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的纳米颗粒，其能将包括CRISPR/Cas9在内的基因编辑技术运输到内皮细胞中，内皮细胞是一种位于血管壁的细胞；这是研究人员首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑，因为通常通过病毒运输CRISPR/Cas9的方法对这类细胞并不会起作用。

  研究员表示，我们研制的纳米颗粒是一种功能强大的血管内皮细胞基因组编辑新转运系统，可用于帮助治疗包括严重急性呼吸窘迫综合征在内的多种人类疾病。

  在这些纳米粒子的帮助下，研究人员可以引入抑制血管损伤和/或促进血管修复的基因，纠正基因突变并关闭或开启恢复正常功能的基因表达，同时允许研究人员同时编辑多个基因，这是治疗任何由血管内皮功能障碍引起的疾病的重大进展。

  内皮功能障碍是许多疾病的根源，如冠心病、中风、支气管发育不全和肺动脉高压。研究人员解释说，内皮细胞的基因组编辑甚至可以通过切断肿瘤的血液供应或阻断癌症转移来治疗人类癌症。

  在这个阶段，研究人员已经在小鼠模型中取得了非常好的结果。携带CRISPR/Cas9质粒DNA的纳米粒子可以通过一次性静脉注射导入体内，通常需要几天才能发挥作用。在开始临床试验之前，研究人员还需要进行临床前测试。

  研究人员表示，用于基因组编辑和转基因表达的纳米粒子转运系统也是科学家研究心血管疾病的一大进展。

  本研究结果表明，质粒DNA的纳米颗粒转运可以作为一种强有力的工具，快速有效地改变内皮细胞中的基因表达，可用于心血管疾病的深入研究和潜在基因治疗的开发。