在营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者中,试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点,也达到治疗3个月时伤口完全愈合的次要终点,药物表现出良好的耐受性。根据试验结果,该公司计划于2022年第一季度向美国FDA递交Vyjuvek的生物制品许可申请(BLA)。
与目前的标准治疗不同,Vyjuvek旨在通过为患者的皮肤细胞提供一个模板来制造正常的COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB。Vyjuvek利用工程化的HSV-1病毒载体,可以将两个功能正常的COL7A1基因拷贝直接递送到患者分裂和未分裂的皮肤细胞中。
此前,美国食品和药物管理局已经授予这种药物孤儿药资格,并确定再生医学高级疗法(RMAT)用于治疗DEB。
此前,美国食品和药物管理局已经授予这种药物孤儿药资格,并确定再生医学高级疗法(RMAT)用于治疗DEB。
2021年11月29日,Krystal Biotech生物科技宣布,局部基因治疗Vyjuvek(beremagene geperpavec,B-VEC)的一项关键III期临床试验取得了积极的顶级结果。在营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者中,实验在治疗后6个月达到伤口愈合的主要终点,在治疗后3个月达到伤口愈合的次要终点,且药物表现出良好的耐受性。
根据测试结果,该公司计划在2022年第一季度向FDA提交Vyjuvek的生物产品许可申请(BLA)。
根据测试结果,该公司计划在2022年第一季度向FDA提交Vyjuvek的生物产品许可申请(BLA)。