关于DNL310
DNL310是该公司使用酶转运载体（ETV）技术开发的能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。
最新结果显示，DNL310不但能够迅速而有效地降低大脑中与疾病相关的生物标志物水平，还表现出改善患者临床症状的初步迹象。基于这一积极结果，该公司计划在明年上半年启动关键性2/3期临床试验。
今天公布的结果包括15名参加1/2期临床试验的患者，他们接受每周一次DNL310的治疗。
试验结果显示，所有患者脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate，HS）水平降低到正常水平，其中大部分患者（n=12）的HS水平在接受治疗7周后就出现迅速响应，这与DNL310穿越血脑屏障，在CNS组织中产生活性相一致。
试验结果显示，所有患者脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate，HS）水平降低到正常水平，其中大部分患者（n=12）的HS水平在接受治疗7周后就出现迅速响应，这与DNL310穿越血脑屏障，在CNS组织中产生活性相一致。
研究人员和患者家属对最初参加1/2期临床试验队列A的5名患者的临床症状进行了探索性评估。通常，MPS II患者的CNS症状如果得不到缓解，他们的认知能力发育会停滞不前。
基于临床医生的CGI量表评估（CGI-C），这5名患者的认知能力，行为和运动能力都出现了临床改善。
