据悉，Orladeyo（berotralstat）是一种口服、每日一次的药物。
 

  Orladeyo是第一个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法。该药的批准上市为一直等待口服预防性治疗选择的HAE患者的治疗带来了重大进展，将帮助减轻患者的治疗负担。

 

  数据显示，Orladeyo的活性药物成分为berotralstat，这是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性发挥作用。

  Orladeyo（berotralstat）开发用于HAE患者，预防和治疗血管水肿发作。

  目前，BioCryst公司正在开发berotralstat的2种制剂，胶囊剂开发用于预防HAE发作，口服液体制剂用于治疗急性HAE发作。

  相关研究
 

  在关键3期APeX-2试验中，Orladeyo在治疗第24周时显著减少了HAE发作，并且这种减少持续至第48周。完成48周治疗（150mg）的HAE患者中，HAE发作率在基线检查时为平均每月2.9次发作，治疗48周后降低至平均每月1.0次发作。

  在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗（150mg）的HAE患者，平均每月发作0.8次。

  安全性方面
 

  在2项试验中，Orladeyo是安全的，并且耐受性良好。与安慰剂组相比，口服Orladeyo的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。