关于Vutrisiran

 

  Vutrisiran是一款在研皮下给药的RNAi疗法，它能够靶向和沉默特定mRNA，从而阻断野生型和突变体转甲状腺素蛋白的产生，延缓疾病进展。

  据悉，2018年，  Alnylam首款获得FDA批准的RNAi疗法Onpattro就是治疗hATTR淀粉样变性的一款RNAi疗法，然而那款疗法需要每隔3周通过静脉注射给药。

  Vutrisiran利用了Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-偶联递送平台，提高了它的效力和代谢稳定性，让患者只需每3个月接受一次皮下注射治疗。

  相关研究
 

  在名为HELIOS-A的3期临床研究中，总计164名hATTR淀粉样变性患者接受了vutrisiran或Onpattro的治疗。

  试验结果显示，接受治疗9个月时，vutrisiran组患者mNIS+7评分与基线相比平均下降2.24点，而历史安慰剂组平均上升14.76点。

 

  另外，vutrisiran的患者与历史安慰剂组相比，评分改善16.2点。同时，对患者行走速度等其它生理指标的评估也得到改善。