关于Luspatercept
Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与Acceleron联合开发Luspatercept。
Luspatercept 的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。
根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。
目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。
