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研究人员研究了一种用于治疗早衰综合症的潜在的新药物靶标
2021-02-04 09:15  点击:121
  最近,发表在科学杂志《 eLife》上,来自卡罗林斯卡研究所和哥德堡大学的研究人员已经研究了一种潜在的新药物靶标,用于治疗罕见的遗传性疾病Hutchinson-Gilford早衰综合症,该病会导致儿童加速衰老。

  该研究可能有助于开发针对这种致命疾病的更有效治疗方法。
 
  小鼠的新发现表明,阻断一种叫做ICMT的蛋白质,包括改变早老素的结构,可以改善受影响细胞的状况,而不会减少细胞分裂和生长。
 
  研究人员用HGPS灭活了ICMT基因,并观察了它对健康的影响。他们发现,与未经修饰的早衰小鼠相比,缺乏ICMT的小鼠寿命更长,体重更高。它们也有很大的骨骼肌纤维,主动脉周围的肌肉细胞与健康小鼠相似。这一结果尤其重要,因为心血管疾病是HGPS儿童死亡的主要原因。
 
  研究人员还用C75处理小鼠HGPS细胞和模仿HGPS的细胞,C75是一种强烈抑制ICMT蛋白合成的化学物质。这种治疗延缓了细胞退化,刺激了细胞分裂和生长。

  当c75应用于缺乏ICMT蛋白的健康人细胞和小鼠细胞时,没有明显的意想不到的效果,这表明C75对HGPS具有良好的特异性。
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