今日， Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，其在研RNAi疗法vutrisiran，在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性患者的3期临床试验中达到9个月后的主要终点和两个次要终点。
Alnylam计划在今年年初向美国FDA递交新药申请（NDA），如果获得批准，将成为Alnylam获得FDA批准的第四款RNAi疗法。
关于Vutrisiran
Vutrisiran是一款在研皮下给药的RNAi疗法，它能够靶向和沉默特定mRNA，从而阻断野生型和突变体转甲状腺素蛋白的产生，延缓疾病进展。
2018年，Alnylam是首款获得FDA批准的RNAi疗法Onpattro就是治疗hATTR淀粉样变性的一款RNAi疗法，然而那款疗法需要每隔3周通过静脉注射给药。Vutrisiran利用了Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-偶联递送平台，提高了它的效力和代谢稳定性，让患者只需每3个月接受一次皮下注射治疗。
2018年，Alnylam是首款获得FDA批准的RNAi疗法Onpattro就是治疗hATTR淀粉样变性的一款RNAi疗法，然而那款疗法需要每隔3周通过静脉注射给药。Vutrisiran利用了Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-偶联递送平台，提高了它的效力和代谢稳定性，让患者只需每3个月接受一次皮下注射治疗。
关于HELIOS-A
在名为HELIOS-A的随机、开放标签、全球性3期临床中，164名伴有多发性神经病（polyneuropathy）的hATTR淀粉样变性患者分别接受了vutrisiran或Onpattro的治疗。
在接受治疗9个月后，与历史安慰剂组数据相比，vutrisiran组患者mNIS+7评分（评估神经病损伤的一种方式）的变化获得显著改善。
在接受治疗9个月后，与历史安慰剂组数据相比，vutrisiran组患者mNIS+7评分（评估神经病损伤的一种方式）的变化获得显著改善。
