TransCon CNP通过持续提供活性CNP以抑制过度激活的成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路,每周一次给药缓慢释放,旨在帮助ACH儿童患者重建骨骼生长平衡,同时改善和预防ACH的并发症。
TransCon CNP已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。
TransCon CNP是全球唯一处于临床或商业化阶段的采用“暂时连接 (Transient Conjugation)”专利技术设计的长效CNP,其半衰期可以达到120小时。
动物试验结果表明,TransCon CNP可以改善软骨发育不全模型小鼠的骨骼生长,防止枕骨大孔软骨结合过早闭合。
由Ascendis Pharma 进行的I期全球临床研究数据证明了在临床前试验中的药代动力学以及心血管安全性,且耐受性良好,未报告严重不良事件或抗CNP抗体出现。
动物试验结果表明,TransCon CNP可以改善软骨发育不全模型小鼠的骨骼生长,防止枕骨大孔软骨结合过早闭合。
由Ascendis Pharma 进行的I期全球临床研究数据证明了在临床前试验中的药代动力学以及心血管安全性,且耐受性良好,未报告严重不良事件或抗CNP抗体出现。