近日，Rhythm Pharmaceuticals公司公布了一项关键3期临床试验的阳性顶线结果。

  该试验正在评估黑素皮质素-4受体（MC4R）激动剂Imcivree（setmelanotide）治疗Bardet-Biedl综合征（BBS）患者和Alström综合征患者无法满足的饥饿和严重肥胖。

  研究结果显示，研究达到了主要终点和全部关键次要终点，其患者体重和饥饿评分在统计学上显著和临床意义的降低。所有主要终点应答者均为BBS患者。有3例可评估的Alstrom综合征患者，但都没有达到主要终点。

  关于Imcivree

  Imcivree是一种黑皮质素4（MC4）受体激动剂，这是一种首创（first-in-class）的精准药物，旨在直接解决由MC4受体通路中的基因缺陷引起的肥胖症的根本原因。

  Imcivree的活性药物成分为setmelanotide，这是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，开发用于治疗罕见肥胖遗传性疾病。

  消息称，目前，setmelanotide正被开发作为一种靶向疗法，恢复受损MC4R通路的功能，重新建立罕见肥胖遗传性疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。

  据悉，Imcivree于2020年11月底获得美国FDA批准，用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者的长期体重管理，经基因检测证实是由前阿片黑素细胞皮质激素、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin1型或瘦素受体缺陷引起的肥胖症。