最近，Vertex制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta的资格范围，纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。

  另外，Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）也获得批准，分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。

  据悉，这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。

  在之前，Trikafta在美国被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者，现在被批准增加额外177个突变。

  Symdeko现在被批准额外127个突变，总共154个反应性突变。

  Kalydeco现在批准了额外59个突变，总共97个反应性突变。此外，对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者，此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗；同样地，对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者，此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。

  据悉，Vertex公司目前已上市4款CF药物：Kalydeco、Orkabi、Symdeko、Trikafta，前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。

  2019年底，最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。