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AGC Biologics宣布与Laboratoire Pierre Fabre合作以生产孤儿药ER-004
2020-12-22 10:26  点击:107
  XLHED是一种罕见的遗传病,会影响包括汗腺、呼吸道、皮肤、头发和牙齿在内的外胚层结构。XLHED的临床表现较为严重,可能包括严重的高热发作、热不耐受,以及更高的严重呼吸道感染风险。

  消息称,AGC Biologics宣布与Laboratoire Pierre Fabre建立合作以生产孤儿药ER-004。

  ER-004将为一种罕见的衰弱性遗传疾病开创新的治疗方法。AGC Biologics将为下一阶段的临床试验生产GMP材料。
 
  据悉,Pierre Fabre已与瑞士的EspeRare基金会达成了ER-004的开发和许可协议。

  ER-004是与X连锁少汗性外胚层发育不良(XLHED)相关联的一种融合蛋白质。

  ER-004在妊娠后期通过羊膜腔内注射给药,在诱导受影响外胚层结构生长从而使汗腺功能恢复正常方面显示出很大潜力。
 
  Pierre Fabre 相关负责人表示,他们很高兴将ER-004产品的药物生产委托给AGC Biologics公司,他们在生物制剂生产方面拥有特别突出的雄厚可靠经验。这个治疗项目旨在改变这一罕见衰弱性疾病患儿的生活,而该公司的贡献将有助于本项目取得成功。
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