据悉，Mitapivat是一款“first-in-class“PKR别构激活剂。Mitapivat可以激活野生型PKR和一系列PKR突变体。它可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。

 

  在名为ACTIVATE的随机双盲，含安慰剂对照的全球性3期临床试验中，未接受常规输血的丙酮酸激酶缺乏症成人患者接受了mitapivat或安慰剂的治疗。

  试验结果显示，mitapivat组中40%的患者的血红蛋白水平与基线相比提高1.5 g/dL以上，安慰剂组这一数值为0（p<0.0001）。

  另外，Mitapivat还达到了试验的多个关键性次要终点，并表现出良好的安全性。